Mittels einer Gentherapie ist es chinesischen Wissenschaftlern der Fudan-Universität in Shanghai jüngst gelungen, eine angeborene Gehörlosigkeit bei mehreren Kindern zu heilen bzw. abzumildern. Alle hatten aufgrund eines fehlerhaften Otoferlin-Gens eine genetisch bedingte Taubheit; diese ist sehr selten und trifft nur auf 1–3 % aller Fälle vererbter Gehörlosigkeit zu. Das Protein Otoferlin ist nötig, um die an den Haarsinneszellen im Innenohr ankommenden akustischen Ereignissen an den Hörnerv weiterleiten zu können. Wie „MIT Technology Review“ berichtet, haben die Wissenschaftler den Kindern eine funktionierende Kopie des Otoferlin-Gens mittels harmloser Viren (Adeno-assoziiertes Virus (AAV)) in die Hörschnecke im Innenohr injiziert. Vorausgegangen waren jahrelange Versuche zur Geninjektion an Mäusen und Meerschweinchen. So konnte bei vier der fünf behandelten Kinder das Hörvermögen teilweise wiederhergestellt werden. Vorher komplett gehörlos, war es ihnen nun meist möglich, bereits Geräusche in leiser Gesprächslautstärke (50–55 dB) zu hören.
Die exemplarisch vorgestellte sechsjährige Patientin Li Xincheng, Spitzname Yiyi, konnte in weniger als einem Monat mit dem behandelten linken Ohr hören, erzählte ihre Mutter. Bisher hörte sie nur auf dem rechten Ohr mit einem Cochlea-Implantat (CI). In einem Video zeigen Mutter und Tochter, wie gut das Hören ohne Hörtechnik inzwischen funktioniert. Die Wissenschaftler glauben, dass die Behandlung künftig noch wirksamer gemacht werden könnte. Bei einem der behandelten Kinder gelang die Therapie allerdings nicht – möglicherweise aufgrund einer bereits bestehenden Immunität gegen den verwendeten Virustyp. Die Ergebnisse lassen die Wissenschaftler hoffen, bald auch andere Formen genetisch bedingten Hörverlusts heilen zu können.
